El mieloma múltiple es un cáncer de sangre que afecta a la médula ósea, donde hay unos glóbulos blancos, las células plasmáticas, que se encargan de producir los anticuerpos necesarios para combatir infecciones. En el mieloma múltiple, estas células hacen un proceso de crecimiento anormal y forman tumores en algunas zonas de los huesos. A pesar de que hay varios tratamientos para esta enfermedad, que es el segundo cáncer de sangre más común, hay pacientes que no responden y tienen una esperanza de vida muy limitada.
El Hospital Clínic ha desarrollado el primer CAR-T de Europa para estas personas sin alternativa terapéutica, haciendo remitir completamente la enfermedad en 18 de ellas en el primer ensayo clínico de este nuevo tratamiento. El CAR-T es un tipo de terapia celular y génica que convierte al paciente en su propio donante. Consiste en modificar unos linfocitos para que tengan la capacidad de atacar a las células tumorales. Mediante la aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre, se obtienen los linfocitos T, encargados de la respuesta inmunitaria. Estos linfocitos se reprograman genéticamente para que puedan reconocer a las células tumorales y atacarlas, una vez se han transfundido de nuevo al paciente.
No es la primera vez que el centro barcelonés crea una terapia de este tipo, que surgen del proyecto ARI. Esta iniciativa nació con Ari Benedé, a quien le diagnosticaron leucemia cuando tenía 13 años. Su familia empezó a buscar posibles tratamientos por todo el mundo y encontraron que en Estados Unidos existía el CAR-T. Era un tratamiento demasiado caro y Ari y su familia empezaron a recaudar fondos para poderlo traer a Barcelona. Ari murió en 2016, pero sus esfuerzos fueron el origen de varias terapias que el Hospital Clínic ha impulsado en los últimos años y que empiezan a dar resultados.
El primero fue el CAR-T ARI-0001, para la leucemia limfoblástica aguda (LLA), la enfermedad que tenía Ari. En este caso, la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) aprobó su uso como medicamento a principios de año, convirtiéndose en el primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa que ha sido aprobado por una agencia reguladora y que, además, es público, con un coste más asequible para el sistema sanitario.
El segundo CAR-T del Clínic, el del mieloma múltiple, conocido como ARI-0002h, está preparando la documentación para solicitar la aprobación de la AEMPS para su uso como medicamento, después de obtener buenos resultados en el ensayo clínico, hecho en colaboración con la Clínica Universidad de Navarra, el Hospital Universitario de Salamanca, el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia y el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y con el apoyo de la Fundación La Caixa.
Concretamente, el ensayo, con 30 pacientes, ha demostrado que todos mejoran con este tratamiento y un 60% tiene una remisión completa de la enfermedad. Se prevé que el nuevo CAR-T se pueda aprobar por parte de la AEMPS de cara al verano de 2022. Después de estas dos primeras terapias génicas, el centro barcelonés ya está trabajando en nuevas, todavía en fase inicial.
