SpliceBio levanta 118 millones de euros en la mayor ronda biotecnológica de España

Operación histórica en el ecosistema biotecnológico español. La startup catalana SpliceBio ha cerrado una ronda de financiación de 135 millones de dólares (unos 118 millones de euros), en la que representa la mayor ronda de una empresa del sector registrada en España. La empresa, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), invertirá los fondos en el desarrollo de su terapia génica para tratar la enfermedad de Stargardt, un trastorno hereditario de la retina que produce pérdida de visión y, en última instancia, ceguera y para la que todavía no existe ningún fármaco en el mercado.

La operación ha sido coliderada por dos de las grandes firmas del sector, como son la holandesa EQT Life Sciences y Sanofi Ventures, el brazo inversor del gigante farmacéutico francés; además de contar con la participación de Roche Venture Fund, la gestora de capital de la farmacéutica suiza. Asimismo, también se han sumado a esta ronda los inversores existentes, que ya participaron en la anterior financiación de la compañía, en 2022, cuando la startup captó 50 millones de euros que, en su momento, también supusieron una inversión de récord. Así, en esta nueva operación, que ha más que duplicado la anterior, vuelven a participar New Enterprise Associates, UCB Ventures, el fondo con sede en San Sebastián y Barcelona Ysios Capital, Gilde Healthcare, Novartis Venture Fund y Asabys Partners, a través de su segundo fondo con Banco Sabadell.

Fundada en 2020 por los investigadores Silvia Frutos y Miquel Vila-Perelló, SpliceBio destinará los fondos a avanzar en el desarrollo clínico de su terapia génica SB-007, que se basa en el uso de una tecnología propia conocida como Protein Splicing, que permite abordar mutaciones genéticas como la enfermedad de Stargardt. La tecnología, creada a partir de investigaciones de la Universidad de Princeton, utiliza unas proteínas especiales llamadas inteínas. Así, el gen, capaz de tratar las mutaciones que se aborden en cada caso, se divide en dos partes que se introducen por separado en el cuerpo mediante vectores y son las inteínas las encargadas de unir estas dos mitades para reconstruir la proteína completa para tratar la enfermedad en cuestión.

Un enfoque innovador que permite abordar enfermedades genéticas que requieren del uso de grandes genes para su tratamiento y que, hasta ahora, no podían curarse porque los vectores encargados de introducirlos en el cuerpo no permitían transportar genes tan largos. Sin embargo, dividiendo y después empalmando estas proteínas directamente en el cuerpo, se pueden trastornos todavía intratables, como la enfermedad de Stargardt. Esta es una patología poco común que afecta a la zona central de la retina, la mácula, y que ya representa la causa más común de degeneración de esta zona en jóvenes, causando la pérdida progresiva de la visión y, finalmente, provocando ceguera.

“El apoyo de inversores de tan alta calidad subraya la fortaleza de nuestros programas y de nuestra plataforma única de empalme de proteínas, así como su potencial para desarrollar terapias génicas para enfermedades que siguen siendo intratables hoy en día”, ha destacado el consejero delegado de SpliceBio, Miquel Vila-Perelló, quien ha calificado esta ronda como un “hito fundamental” para la trayectoria de la biotecnológica.

De hecho, la terapia que está desarrollando la startup es la primera de este tipo que ha recibido autorización de la agencia norteamericana Food and Drug Administration (FDA) para iniciar sus ensayos clínicos, así como de la MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) del Reino Unido. Tras recibir la autorización del departamento norteamericano a finales del año pasado, este marzo ya se ha administrado el tratamiento al primer paciente del estudio ASTRA. 

Los fondos servirán para avanzar en este estudio, a la vez que en el ensayo clínico observacional POLARIS, con el objetivo de hacer llegar este fármaco al mercado en los próximos años, convirtiéndose en el primer tratamiento disponible para tratar esta patología. Además, los 118 millones de euros captados en esta ronda de financiación también permitirán acelerar la expansión de la cartera de terapias génicas de SpliceBio, ya que la tecnología que están desarrollando para transportar largos genes puede aplicarse a todo tipo de enfermedades genéticas más allá de la oftalmología, como la neurología.

La directora general de EQT Life Sciences, Daniela Begolo, ha subrayado que la tecnología desarrollada por la startup biotecnológica ofrecerá una “solución innovadora para la introducción de genes grandes en el cuerpo humano”, un reto que considera uno de los “mayores desafíos del campo genético”. En términos similares se ha expresado Laia Crespo, de Sanofi Ventures, que ha coliderado la ronda, asegurando que la compañía “tiene el potencial de transformar el campo de la terapia génica y de ofrecer terapias de referencia para los pacientes”. A través de la ronda de financiación, Daniela Begolo (EQT Life Sciences), Laia Crespo (Sanofi Ventures) y Carole Nuechterlein (Roche Venture Fund) se unirán al consejo de administración de SpliceBio.